学界早有预言，microRNA的研究，必然会诞生一个诺贝尔奖。如今，这一预言终于应验。

北京时间10月7日傍晚5点半，2024年诺贝尔生理学或医学奖揭晓，科学家维克托·安布罗斯（Victor Ambros）和加里·鲁夫昆（Gary Ruvkun）获奖。他们因发现微小核糖核酸（microRNA）及其在转录后基因调控中的作用获奖，他们将共享1100万瑞典克朗奖金（约合745万元人民币）。

 △诺贝尔奖得主安布罗斯和鲁夫昆

他们的发现揭示了基因调控的全新维度

诺贝尔奖委员会表示，microRNA是一类新型的微小RNA分子，在基因调控中发挥着至关重要的作用。他们的突破性发现揭示了一种全新的基因调控原理，该原理对于包括人类在内的多细胞生物至关重要。现在已知人类基因组编码超过1000个 microRNA。他们的发现揭示了基因调控的全新维度。事实证明，microRNA 对于生物体的发育和功能至关重要。

要理解今年诺奖二位得主的成就价值，先要理解何为RNA。生物体内的核糖核酸（RNA）分为两种：一种是参与编码蛋白质的RNA，能指导合成蛋白质的信使RNA；另一种是不能编码蛋白质的RNA，即非编码RNA。microRNA正是非编码RNA中的一种。由于它的长度很短，仅由21—23个核苷酸组成，因此被称作微小RNA（microRNA）。

 △诺贝尔奖官网直播截图

近年来，microRNA逐渐成为生命科学领域的研究热点，它在生命活动中具有十分广泛的调节功能，对基因表达、生长发育和行为等都具有十分深远和复杂的效应。现已发现非编码RNA参与了生命活动的多个步骤，其中包括转录、染色体的形成、RNA的剪切和修饰、mRNA的稳定和翻译、蛋白质的稳定和转运。简而言之，研究microRNA将进一步打开生命世界的大门，为人类了解各种生命活动提供理论支持。

充满了戏剧性的microRNA研究

获得2024年诺贝尔生理学或医学奖得主安布罗斯，于1953年出生在美国东北部新罕布什尔州。幼年时，他喜爱阅读及手工制作。随着20世纪60年代美国阿波罗飞船登月成功，安布罗斯与当时很多年轻人一样，想成为一名天文学家。

可当他在1971年如愿进入麻省理工学院学习天文知识后，他发现自己的物理算术能力一般，而这正是天文学研究不可或缺的能力。此时，正巧室友给他科普了分子生物与基因组学的奥秘，于是他转而热衷于分子生物科学。在读博时，他师从戴维·巴尔的摩（David Baltimore，诺贝尔奖获得者）。在博后期间，安布罗斯加入了麻省理工学院Robert Horvitz的实验室，在这里遇到了跟他这一生紧密相连的加里·鲁夫昆。

microRNA的研究充满了戏剧性。第一个微小RNA是1993年安布罗斯发现的lin-4。当时他还是哈佛大学的助理教授。他在研究秀丽线虫的发育调控中发现了基因组编码的一段非常小的RNA可以通过抑制一些基因的翻译，来调控秀丽线虫的发育过程。但当时工作的意义并未受到重视，他没有得到哈佛的终身教职，被迫默默离开哈佛，去了达特茅斯医学院继续他的研究工作。如今，他是美国马萨诸塞州大学医学院教授，而今年获奖的成果则是他在哈佛大学任助理教授期间所做的工作。

未来microRNA研究将更加侧重于转化、应用

“两位科学家的发现，在microRNA研究领域起到了奠基的作用。”南京大学生命科学学院教授陈熹介绍。陈熹从事microRNA领域的相关研究，身为南京大学张辰宇教授团队的一员，他们在细胞外小RNA领域取得了突破性进展。团队首次在人类血清中发现完整结构的microRNA，并证明了细胞外小RNA是介导细胞、组织间通信交流的新型信号分子。团队还建立了基于细胞外小RNA的疾病诊断新范式，开发了国际首个血清microRNA肿瘤诊断试剂盒，极大地提高了胰腺癌的早诊准确率。目前，细胞外microRNA作为疾病标志物，已写入7项国际指南与专家共识，被公认为液体活检的重要组成部分。团队还在探索基于血清microRNA标志物的精神疾病检测诊断方法，包括精神分裂症、抑郁症等等。

“2005年以来，microRNA逐渐成为生命科学领域基础研究的热点，但实际应用还有待发展。”陈熹表示，以前大家的研究主要聚焦于发现microRNA的生成与生物学方面的作用，而未来的研究重点将侧重于转化与应用。例如研究microRNA在疾病发生过程中起到什么主导作用，能不能逆转衰老，甚至研究其对于遗传性状产生的影响，以及能不能成为药物靶点或者直接作为肿瘤、神经退行性疾病的治疗药物等，“这些还有待研究、开发和临床验证。”

现代快报/现代+记者 是钟寅 于露

（图源 诺贝尔奖官网）